Avanços Na Medicina Veterinária - Terapia Gênica Para Doenças Da Retina

2024 Autor: Daisy Haig | [email protected]. Última modificação: 2023-12-17 03:13

Muita coisa mudou desde que me formei na escola de veterinária, há quase 16 anos. Um tópico que mal tocamos foi a terapia genética. O campo estava em sua infância naquela época (principalmente no que se refere à medicina veterinária), então sempre que vejo um estudo que fala sobre o uso bem-sucedido da terapia gênica em pacientes animais, me sento e observo. Esse estudo apareceu recentemente nos Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Primeiro, algumas informações básicas …

As doenças hereditárias que levam à degeneração da retina e à cegueira afetam cães e pessoas. Na medicina veterinária, tendemos a agrupá-los todos sob o termo atrofia progressiva da retina (PRA), embora a pesquisa tenha identificado alguns dos defeitos genéticos específicos responsáveis. As várias formas de PRA são normalmente diagnosticadas em labradores, poodles, cocker spaniels, collies, setters irlandeses, dachshunds, schnauzers miniatura, akitas, pastores australianos, golden retrievers, samoiedos, beagles, cães pastores alemães, huskies siberianos, yorkshire terriers e Cães de água portugueses, mas a condição também pode afetar outras raças e até vira-latas.

Como o nome sugere, a atrofia retiniana progressiva é uma condição que faz com que as retinas percam sua capacidade de funcionar com o tempo. A retina (uma camada de tecido que reveste a parte interna da parte posterior do olho) contém fotorreceptores, células especiais responsáveis por converter a luz em sinais nervosos elétricos que viajam para o cérebro. Existem dois tipos de fotorreceptores na retina:

• Cones - principalmente associados à visão de cores
• Rods - envolvidos na visão em preto e branco e na penumbra

Quando um cão tem PRA, seus fotorreceptores se deterioram. Normalmente, os bastões são os primeiros a desaparecer, e é por isso que os cães tendem a ter problemas de visão noturna. Eventualmente, os bastonetes e cones são afetados em um grau significativo e a cegueira é o resultado.

PRA canino pode ser usado como um modelo animal para doenças hereditárias da retina em pessoas. Os cientistas envolvidos no recente estudo PNAS usaram cães que tinham PRA causado pela mesma mutação genética que está associada à retinite pigmentosa ligada ao X em pessoas. Especificamente, um defeito no gene RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) foi o culpado.

Os pesquisadores inseriram genes RPGR funcionais em vírus, que foram administrados aos cães com PRA. Os vírus "infectaram" as células retinais dos cães e inseriram esses genes funcionais. Como resultado, as células da retina foram capazes de produzir proteínas que estavam faltando nos cones e bastonetes do cão.

Os resultados de um estudo anterior do mesmo grupo de cientistas mostraram que esse tipo de terapia gênica foi bastante eficaz quando instituída bem no início do curso de PRA. Essa nova pesquisa é ainda mais promissora, pois revelou que a terapia gênica poderia proteger e até mesmo melhorar a visão dos cães quando iniciada nos estágios mais avançados da doença, após 50% ou mais dos bastonetes e cones já terem sido perdidos. Os benefícios continuaram durante o curso de 2 anos e meio do estudo.

A terapia gênica ainda não está disponível fora de estudos clínicos como este, mas se a pesquisa continuar, em breve poderá beneficiar ambas as espécies.

Dra. Jennifer Coates

Referência

A parada bem-sucedida do fotorreceptor e a perda da visão expandem a janela terapêutica da terapia genética da retina para os estágios posteriores da doença. Beltran WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Proc Natl Acad Sci U S A. 27 de outubro de 2015; 112 (43): E5844-53. doi: 10.1073 / pnas.1509914112. Epub 2015, 12 de outubro.